对我国药物经济学应用的思考

徐国成 杜继文

关键词：药物经济学 应用 思考

摘 要：药物经济学是一项为决策者提供实证分析的评价技术。国际上许多国家都用药物经济学来制定药品价格和医疗保险报销价格及新药研发，但我国却起步晚、发展慢，原因是制度、体制、研究方法及人员短缺等因素制约，因此，建议我国政府，提高政策引领、完善制度保障、健全药物评审评价机制、规范技术支撑和培养研究型人才，使药物经济学在医药领域里发挥应有的作用。

药物经济学是用经济学的理论与方法研究药物资源的合理配置和利用效率，并以有限的药物资源实现人类健康状况最大限度改善的科学。是一项为决策者提供实证分析的新兴学科。药物经济学评价是其主要研究的内容，其的主要评价方法有：成本最小化分析法（CMA）、成本效果分析法（CEA）、成本效用分析法（CUA）和成本效益分析法（CBA）。我国药物经济学的研究与应用才刚刚起步，大多数研究尚处于学术研讨阶段，其根本原因是政策引导乏力、制度保障缺位、体制机制环境缺失、研究方法、评价标准不够完善及研究人员短缺等因素，如此障碍使药物经济学处于发展的瓶颈。

1.我国药物经济学存在的问题

1.1政策引导乏力

药物经济学已被众多国家运用于控制药品费用控制的工具与手段。世

界经合组织（OECD)中约三分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格,如澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据, 加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据, 日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价,还用于新药研发方案的设计和制定营销策略。但在我国, 药物经济学评价在宏观药品政策中的应用甚少，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》中首次提出:“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。在《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》中指出“对可替代药品和创新药品定价逐步引入药物经济学评价方法，促进不同种类药品保持合理比价关系”。《国家基本药物目录管理办法（暂行）》提出，国家基本药物目录原则上3年调整一次。在三年调整基本药物目录时要根据“已上市药品循证医学、药物经济学评价”，这仅仅说明，药物经济学评价已列入药物相关政策制定的参考因素，至于在国家宏观药品政策中如何具体应用药物经济学评价，还缺乏明确的制度保障和严格的技术标准,还没有具体的政策去引导药物经济学在相关政策里进行有效应用，特别是在临床用药、新药研发及药品价格制定方面的具体应用。

1.2制度保障缺位、体制机制环境缺失

药物经济学做为药品费用控制的工具必须有制度保障才能发挥其识别、测量和比较的作用。目前，我国药物经济学仅在药品宏观政策中有所提及，还没有一项相关制度去保障其实施与运行，特别是新药的研制与生产、公费医疗用药报销范围、医院用药目录的制订、医生用药规范及药品定价等方面评价制度缺失。同时，我国还没有正式的《药物经济学评价指南》。药物经济学评价指南是用来评估研究质量的标准，更是一项针对医疗机构、药企等进行规范要求的规章制度，如果没有统一的药物经济学评价标准,没有统一的研究方法、没有统一的应用途径，进行药物经济评价的研究与实践只是空谈。另外，制度保障的缺位，也使药物经济学得以存在的体制机制环境缺失。由于药物经济学评价最为主要的应用环境是医疗机构，特别是在临床合理用药方面将发挥其独特的作用，而我国公立医院采用的是“以药养医”机制。由于政府出资开办的公立医院都面临经费补助不足，在这种的情况下，医疗机构只能通过销售高价药品来获得较高的药品差价收入，以弥补政府对医疗机构拨补经费的不足。医疗机构采用的“以药养医”机制必然使医院过分依赖药品收入来维持其正常的运行，这在客观上驱使医院用药的逐利性，使药物经济学这个药品费用控制的工具没有生存的土壤环境。

1.3专业人才不足

药物经济学研究涉及到信息的处理、数据的统计及模型技术的分析等,如模型的设计与应用、离散选择试验和数据计算等, 这些工作都需要具有一定专业背景的专业人员进行。而我国药物经济学专业人才缺乏，不仅从业人员数量少,而且熟练掌握药物经济学专业知识并能够进行相应研究人才少之更少。由于药物经济学是一个交叉学科，而目我国从事药物经济学研究工作的人员多来自不同的专业背景，要么是经济学研究背景，要么是药学研究者或管理工作者，这使药物经济评价的研究因专业背景的差异导致研究的同质性与片面性，缺少研究的综合性与全面性。尽管我国药物经济学的学科地位和影响力有所提高，但我国能够进行这方面研究和实践的人才根本满足不了药物经济学研究与应用的基本需要。我国医药高等教育中成立药物经济学专业的院校很少，加之资金设备不足、教师短缺，又缺少标准的课程设计和正规的教学计划安排，导致研究人才奇缺，研究方法落后。

1.4研究方法、评价标准不够完善

（1）药物经济学评价方法研究单一

从国内药物经济学研究的文献来看, 多采用成本效果分析法（CEA）,几乎占所有药物经济学文献的70％以上，大部分研究人员主要从药物或治疗方案的临床效果加以分析, 缺乏全面的药物经济学评价的研究与应用, 也没有采用模型等研究方法进行科学推论，使论证更具有合理性、稳定性和适应性,反之评价结果将缺乏科学依据和可信度。同时，研究产出的指标过于单一。我国在药物经济学评价方法中多用效果指标进行药品经济性进行比较，但效果指标多为中间指标, 如血压值、血糖值等，在使用效果指标对产出进行测量的时候，效果的本身指标大多是使用“有效”，而有效指标在某些情况下往往不够敏感,容易在比较多种治疗方案的产出时表现为无显著性差异等问题。

（2）临床数据管理不规范

数据管理是临床研究质量保证与费用控制的关键环节之一。临床研究数据的规范管理保证了数据的完整性、可靠性、准确性及真实性。在我国的医疗体制背景下，我国人群的临床研究数据十分缺乏，在数据的采集、报告、确证、处理、分析、保管和存档等的不统一、不规范，这已成为我国药物经济学评价方法应用的主要障碍，基于此，我国药物经济学评价研究中，普遍的做法是将国外多中心临床研究的结果与我国治疗和药品的费用（成本）结合起来进行药物经济学的模型法研究，由于各国医疗实践中的差异也会对临床收益产生重要的影响，在实际引用国外临床数据的过程中对这些数据的质量并不好把握。同时，由于国内临床数据的缺乏，操作者对备选方案进行比对时，容易出现样本不全面或数量不足等问题。数量不足的备选方案或样本进行比对容易导致药品经济性的遗漏，加之样本量的确定缺乏依据或样本量较少不具有代表性或不具有统计学意义等，在时行敏感度分析时，不确定因素分析的不全面或不合理，所得出的结论使人难以信服。

（3）研究角度不科学

药物经济学研究因研究角度不同会导致成本识别与测量产生误差，也容易导致健康产出评价不准。从目前研究的文献来看，我国大部分研究都是从医疗机构或患者角度对不同的药物、治疗措施及卫生服务项目进行评价，从而出现成本与健康结果的不准确。从患者的角度识别的成本主要包括直接成本、间接成本和隐性成本。但在不少文献中，仅仅计算了患者的药费或只计算直接医疗成本，这样就大大降低了研究结果的可信度，促进临床合理用药的目的也无从谈起。从医疗机构角度识别的成本主要是指直接医疗费用加上医院为实施治疗而付出的其他非账面费用，但不能包括患者所承担的间接成本和隐性成本，缺少全面性，只有从社会角度出发所识别的成本包括治疗方案所消耗的整个社会卫生资源，以及患者缺勤、劳动力下降所造成的社会价值的损失，这是药物经济学进行科学评价的角度。

2.我国药物经济学应用的建议

当前我国正在进行医疗体制改革，这正是药物经济学介入的大好时机，如何合理用药、完善用药目录、报销目录等,将发挥药物经济评价的作用，使药物经济学真正为政府、医院、保险机构及患者提供决策

2.1完善制度保障、规范技术标准

借鉴国际经验,由我国政府制定统一的、规范的和标准化的药物经济学评价指南, 从政策和制度上为药物经济学的应用提供保障, 并健全药物经济学评价方法, 完善药物经济学评价的组织保证和技术保证, 对需要调入或调出的药品开展经济学评价, 按类别对药物进行经济性排序, 逐步建立药物经济学评价基础数据库, 逐步要求在新药申报时提供经济学评价依据, 才能确保将药物经济学评价在国家基本药物目录制定、医疗保险目录制定及药品价格体制改革、医疗体制改革中发挥作用。2011年4月,《中国药物经济学评价指南（2011版）》是由中国药学会会同中国科协和中国医师协会等相关机构与国内外相关领域专家共同协作完成的行业性规范指南,但该项研究还处于学术研究领域，没有正式应用于实践中。因此, 我国应该尽快制定并完善我国的药品政策和基本药物制度，应尽快制订适合国情的《药物经济学评价指南》，为药物经济学评价的应用提供制度保证和技术保障。

2.2建立相关机构，健全药物评审评价机制

药物经济学是一个集专业性、指导性、权威性、实践性于一体的，能有效识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和效果的科学。为了保证药物经济学有效实施，必须要有一定的组织、机构及一定数量的管理工作者对此项工作进行管理、指导及落实，以此来完成药物资源合理配置的重要使命。政府应在推动我国药物经济学迅速发展中有所作为，即按着权责一致、分工合理、决策科学、优化结构、提高效能的要求，成立国家级药物经济学评价组织及药品管理、评审及评价机构，以实施对药物经济性评审评价的领导与指导。

2.3规范技术支撑，健全临床信息平台

建立客观、共享和透明的信息平台是药物经济学评价得以存在与发展的基础，正确的信息来源决定药物经济学评价的准确性、客观性及科学性。如药品上市前主要研究药品对应疾病的经济负担，以及药物经济学评价中需要收集的疾病医疗费用信息，药品上市后，要进行病例登记，跟踪观察实际治疗效果和药品安全性，包括药品不良反应监测和药物效益风险分析等信息，这些信息一般需要卫生行政部门的信息中心、医院、患者、医疗保险经办机构、药品招标平台等提供。因此，根据实际情况逐步建立各类相关机构药物经济学评价基础数据库，并进一步完善国内临床数据的积累，建立客观、共享和透明的信息平台，加强不同信息部门的网络协调和公开共享，以获得各种疾病的成本和临床的疗效，使众多评价机构的资源达成资源共享，以便客观、准确地实施药物经济学评价工作。

2.4加强学科建设，培养研究型人才

学科是人才培养、科技创新的平台。药物经济学研究型人才的培养应依托于高等医药院校，尤其是研究生教育，而研究生教育水平离不开学科建设。药物经济学学科建设应做到以下几点：一是大力进行学科创新，推动学科发展。药物经学学科是一个新兴学科，其学科内容、研究方向、研究方法都没有经验可借鉴，需要我们在实践中加以创新，如学科培养方式创新、课程设置创新、管理制度创新等。二是优化学科课程体系。本学科课程结构体现先基础后专业再到学科前沿的培养体系,注重基础性、宽广和实用性；正确处理基础理论与专业技能、理论教学与实践教学、课堂学习与课外活动、专业学习与人文素质教育之间的关系。采取循序渐进的方法，系统地全面地进行基础理论与专业技能的训练，积极有效地创造必要的学习与训练环境。三是加强学科梯队建设。学科梯队是支撑学科的重要支柱。药物经济学梯队由教授、骨干教师和优秀青年教师三个层次组成。学校高度重视各层次教师的培养，鼓励和支持教授和学术骨干主持重大科研项目，参加国内外学术交流，发表、出版有较大影响的学术成果不断提升自身水平。

药物经济学评价